Comitetul pentru evaluarea riscurilor în farmacovigilență (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee = PRAC) al EMA (Agenția Europeană a Medicamentului) a finalizat re-evaluarea medicamentelor care conțin factor VIII de coagulare, care a avut ca obiectiv analiza riscului de apariție a inhibitorilor la pacienții cu hemofilie A netratați anterior cu acest tip de medicamente, potrivit unui comunicat publicat pe site-ul Agenției Naționale a Medicamentului și Dispozitivelor Medicale. Re-evaluarea vizează toate medicamentele care conțin factor VIII de coagulare, autorizate în Uniunea Europeană. Re-evaluarea medicamentelor cu factor VIII a fost declanșată la data de 7 iulie 2016, la solicitarea Institutului Paul-Ehrlich, una din autorităţile germane în domeniul medicamentului, în temeiul articolului 31 din Directiva 2001/83/CE.
După examinarea dovezilor avute la dispoziție, PRAC a concluzionat cu privire la absența unor dovezi clare și susținute care să dovedească existența unei diferenţe în apariția inhibitorilor între cele două clase de medicamente cu factor VIII de coagulare: cele derivate din plasmă și cele obținute prin tehnologia ADN recombinant.
Factorul VIII este necesar pentru coagularea normală a sângelui, care lipsește în cazul pacienților cu hemofilie A. Medicamentele care conțin factor VIII de coagulare servesc drept substitut al factorului VIII absent și contribuie la controlarea sângerării. Cu toate acestea, ca reacție la aceste medicamente, organismul poate produce inhibitori (anticorpi neutralizanţi), în special la pacienții aflați pentru prima dată în tratament. Aceştia pot bloca efectul medicamentelor, iar sângerarea nu mai este controlată.
Re-evaluarea a fost declanșată în urma publicării studiului SIPPET1, ale cărui rezultate au dus la concluzia că inhibitorii apar mai frecvent la pacienții cărora li se administrează medicamente cu factor VIII recombinant decât la cei cărora li se administrează medicamente cu factor VIII derivat din plasmă umană. Re-evaluarea a avut în vedere și alte studii relevante, inclusiv studii clinice intervenționale și observaționale.
Studiile analizate prezintă diferenţe în ceea ce priveşte proiectul studiului, populaţia de pacienţi incluşi în studii și rezultatele obţinute, PRAC concluzionând cu privire la absența unor dovezi clare privind existența unor diferențe între cele două clase de medicamente cu factor VIII de coagulare în ceea ce privește riscul de apariție a inhibitorilor.
În plus, date fiind caracteristicile diferite ale medicamentelor din cadrul celor două clase, PRAC a considerat că evaluarea riscului de apariție a inhibitorilor trebuie efectuată la nivel de medicament și nu de clasă. Riscul prezentat de fiecare medicament va continua să fie evaluat pe măsura apariției mai multor dovezi.
PRAC a recomandat actualizarea informațiilor de prescriere astfel încât să reflecte dovezile actuale. După caz, actualizarea trebuie să includă menționarea apariției inhibitorilor ca reacție adversă foarte frecventă la pacienții netratați anterior și reacție adversă mai puțin frecventă la pacienții tratați anterior. Atenționarea actuală privind apariția inhibitorilor trebuie modificată astfel încât să se evidențieze faptul că nivelurile scăzute de inhibitori prezintă risc inferior de sângerare severă față de nivelurile ridicate.
Recomandarea PRAC urmează să fie trimisă Comitetului pentru medicamente de uz uman (Committee for Medicinal Products for Human Use = CHMP) al EMA, în vederea adoptării opiniei finale a Agenției Europene. Mai multe detalii și informații pentru pacienți și profesioniștii din domeniul sănătății vor fi publicate la momentul publicării opiniei CHMP.
În urma recomandării formulate de Comitetul pentru evaluarea riscurilor în materie de farmacovigilență (PRAC) în cadrul ședinței din luna Mai 2017, unul dintre deținătorii de autorizație de punere pe piață vizați de prezenta procedură de arbitraj au solicitat re-evaluare. La primirea justificării acestei solicitări, PRAC va demara reevaluarea solicitată, finalizarea acesteia este planificată pentru ședința PRAC din perioada 29 August – 1 Septembrie 2017.